Informazione su: Malattie rare

Pentossifillina come trattamento di salvataggio per la distrofia muscolare di Duchenne Per determinare se la Pentossifillina ( Trental ) rallenti la perdita della forza e della funzionalità muscolare in ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne ( DMD ), è stato elaborato uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio-cieco, controllato, che ha confrontato 12 mesi di trattamento giornaliero con Pentossifillina oppure con … Continua a leggere

Novità sulle Malattie rare – Parte 2

ALERT Malattie rare !     C) Novità riguardo malattie lisosomiali Malattia di Gaucher di tipo 1: Eliglustat per os efficace a 4 anni Nel corso del Lysosomal Disease Network WORLD Symposium a san Diego ( California – Stati Uniti ) sono stati presentati i dati a 4 anni riguardanti Eliglustat tartrato. Il farmaco ha dimostrato di mantenere nel tempo … Continua a leggere